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李銘宇
2025-10-24 18:45
2025年10月23日，在廈門舉辦的“創新引領，成長無界”兒科多領域研發與兒童健康管理研討會上，長春高新（000661.SZ）子公司金賽藥業創始人、首席科學家兼總經理金磊博士發表了題為《聚焦兒科，持續創新》的主題演講，引發兒科醫療界的廣泛關注。演講不僅展示了金賽藥業在兒童健康領域的最新研發成果，系統闡釋了公司從“生長激素單核驅動”向“兒童健康平臺型企業”的戰略轉型路徑，也成為金賽持續研發與銳意創新的有力見證。
金賽藥業創始人、首席科學家兼總經理金磊博士
十年鑄就高質量長效生長激素：從“劑型創新”到“標準制定”
2014年，金賽藥業上市了全球首款長效生長激素，將治療從每日注射推進至每周一次的新階段。上市十年來，金賽持續投入，全面提升全產業鏈能力，著力突破工藝復雜性、質量均一性和規模化穩定性三大質控難關。例如，公司建成國際規模領先的中試和生產基地，確保PEG達到全球最高純度；持續改進工藝，首創集成化檢測體系，構建雜質全譜識別能力，并創新引入分子排阻層析作為吸附層析的補充。僅此一步，就使每批生長激素收率損失20%，2015至2025年間直接成本投入達3億元人民幣。
純度和工藝的不斷精進，為長效生長激素金賽增?的安全性提供了堅實保障。過去十年間，覆蓋全球最長應用時間、累計15萬中國患兒使用的真實世界數據顯示，金賽增?的嚴重不良反應率控制在0.01%以下，產品質量穩定可靠，比活性顯著優于國際同類產品，達到全球最高質量標準。
通過十年研發與工藝迭代，金賽藥業不僅關注“用藥”問題，更重視“用藥體驗”提升。這源于企業對兒童用藥核心痛點的深刻洞察——在確保療效的基礎上，用藥體驗直接影響治療依從性與最終效果。
長效蛋白技術平臺是金賽實現戰略轉型的技術基石。從全球首支長效生長激素周制劑“金賽增?”上市，到即將進入臨床的月制劑GenSci134，金賽在PEG化學修飾領域的技術積累以及對生長激素通路的深入理解，正持續轉化為創新成果。長效化制劑的核心在于通過技術手段重塑藥物在體內的代謝動力學，從而應對兒童用藥中最棘手的依從性挑戰。從周制劑到月制劑的升級，不僅是給藥頻率的優化，更是從“藥物治療”邁向“健康管理”的關鍵一步。值得一提的是，金賽獨有的“U型PEG”技術有效解決了早期長效技術中常見的免疫原性和藥代動力學不穩定等行業難題。在生物醫藥領域，技術平臺的可拓展性往往比單一產品的成功更具戰略意義。金賽已將該技術平臺應用于長效FSH（GenSci094）、長效PTH（GenSci164）等多種蛋白藥物，展現出其技術平臺具備分子適應性與產業化穩定性——這正是評估一家生物科技公司是否具備持續創新能力的關鍵指標。
在“長效化”基礎上，金賽正全力攻關“非注射”給藥技術。口服GH促進劑（GenSci073）等項目的推進，標志著企業正從“技術追隨者”向“標準制定者”轉型。
多元管線全面開花，金賽邁向“兒童健康全域創新”
面對生物醫藥行業普遍面臨的“單品天花板”與“專利懸崖”挑戰，金賽藥業開啟多元化發展路徑。金磊博士系統展示了公司在多個研發領域的布局，涵蓋內分泌代謝（特別是遺傳代謝及罕見病）、過敏與呼吸、痛風、風濕免疫及神經領域。
這一布局精準契合兒科診療的發展趨勢。當前，兒科臨床實踐正從“單一疾病治療”轉向“全生命周期健康管理”。金賽的管線設置呼應這一轉變，逐步構建起圍繞兒童大健康的解決方案網絡。
從產業視角看，此類布局具有顯著的協同效應。金賽在兒童內分泌領域積累的優勢，可有效賦能免疫、呼吸等新管線，形成“優勢共享、資源復用”的良性循環。
同時，金賽積極響應國家關于加強兒科健康的號召，聚焦兒科、深耕兒科，全面關注兒童多種慢性疾病管理，持續推動多種形式的院企合作。公司與全國多家醫院共建兒童常見慢病管理中心，如生長發育中心、性發育異常中心、脫敏中心、肥胖管理中心及兒童神經精神健康管理中心等，通過產學研結合推動創新，與兒科醫學共同成長。
三大戰略單品，定義未來增長曲線
在眾多在研管線中，三款具備重要潛力的戰略產品體現了金賽在不同維度上的戰略布局。
口服生長激素GenSci073不僅是一款新藥，更是對傳統治療模式的突破。作為國內首個進入臨床的GHSR-1a小分子激動劑，它挑戰了蛋白類藥物必須注射給藥的行業常規。若成功上市，將徹底改變生長激素的治療方式，極大釋放因注射恐懼而放棄治療的潛在市場。
金蓓欣?則體現了突破傳統治療局限、聚焦未滿足臨床需求的差異化開發策略。全身型幼年特發性關節炎（sJIA）作為一種兒童罕見病，致殘率與病死率高，需長期治療。金賽藥業對IL-1β的研發不僅滿足罕見病患兒的用藥需求，還拓展至子宮內膜異位癥等成人重大疾病領域。目前已獲批用于治療急性痛風性關節炎的金蓓欣?（伏欣奇拜單抗），是金賽藥業重點打造的下一代重磅產品。
安脫達（GenSci171）的獨特價值在于其“對因治療”屬性。在過敏性疾病領域，脫敏治療是唯一可能改變疾病進程的手段。作為全球領先的舌下脫敏片劑，安脫達兼具藥品的專業屬性與消費醫療的便捷特性，適合居家使用。
研發投入持續加碼，國際化進程加速
金磊博士透露，金賽藥業已連續12年實現研發投入正增長，并正在上海建設全球創新研發中心，預計2026年投入使用。通過自主研發與全球合作，金賽藥業正將其在長效技術和兒科用藥領域的深厚積累轉化為具有全球影響力的創新成果。
從行業趨勢看，中國藥企正從以“中國市場能力”驅動，轉向“全球創新+中國市場”雙輪驅動的發展新階段。金賽藥業在長效生長激素領域的技術積累已具備國際競爭力，下一步關鍵在于將技術優勢轉化為全球范圍的臨床價值與商業成果。
行業啟示：從“產品公司”到“生態企業”
金賽藥業的此次戰略展示，超越了傳統意義上的產品發布，呈現了領先企業在行業變革期的深度思考。
公司以長效技術平臺為基礎、多元管線為支撐、戰略單品為突破口的發展模式，為中國藥企提供了從“產品公司”邁向“平臺型醫療企業”的可行路徑。在醫保控費與同質化競爭加劇的行業背景下，金賽藥業的實踐提示我們：真正的創新不僅在于研發新產品，更在于構建能夠持續響應臨床需求、適應政策變化，并最終為患者創造全域價值的醫療生態系統。
從“生長激素領先者”到兒童健康生態重構者，金賽藥業的轉型之路不僅關乎企業自身發展，也成為觀察中國醫藥創新方向的一個重要樣本。（CIS）
