國際金融報
夏悅超
2025-10-27 23:47
10月27日，萬邦德(002082)公告稱，全資子公司萬邦德制藥集團有限公司近日收到美國食品藥品監(jiān)督管理局（下稱“FDA”）的認(rèn)定函，WP203A（阿法諾肽，afamelanotide）用于治療天皰瘡（pemphigus）獲得FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定。
天皰瘡是一種罕見的皮膚和粘膜出現(xiàn)廣泛松弛性水皰、糜爛為特征的嚴(yán)重自身免疫性大皰性疾病。其核心發(fā)病機制與II型炎癥相關(guān)，通常發(fā)生于老年人群。由于免疫系統(tǒng)功能紊亂，錯誤地攻擊皮膚表層（表皮）和粘膜的細胞，導(dǎo)致皮膚水泡的形成。疾病特點為劇烈瘙癢、皮膚發(fā)紅及疼痛性病變，水皰和皮疹可能遍布全身，病情易反復(fù)且嚴(yán)重者可危及生命。
FDA為鼓勵罕見病治療藥物的開發(fā)而設(shè)立的孤兒藥資格認(rèn)定，為新藥開發(fā)提供一系列的激勵，包括將有機會在產(chǎn)品研發(fā)、注冊及商業(yè)化等方面享受美國的政策支持，包括臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥申請費、產(chǎn)品獲批后將享受7年的市場獨占權(quán)等。
公告顯示，萬邦德于2025年8月向FDA提交關(guān)于WP203A用于治療天皰瘡孤兒藥資格認(rèn)定的相關(guān)申請，申請?zhí)朌RU-2024-10630，并獲得FDA回函確認(rèn)。根據(jù)《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法》相關(guān)規(guī)定，萬邦德提交的阿法諾肽用于治療天皰瘡的孤兒藥認(rèn)定申請獲得批準(zhǔn)。
阿法諾肽作為一種合成的黑皮質(zhì)素-1（MC1R）受體的激動劑，通過激活MC1R受體，發(fā)揮其抗炎與免疫調(diào)節(jié)作用。目前阿法諾肽已被成功應(yīng)用于治療紅細胞生成性原卟啉病（EPP），其臨床應(yīng)用不僅驗證了MC1R激動劑的安全性，更展現(xiàn)出其抗炎潛力，為拓展其在其他炎癥性和自身免疫性皮膚病中的應(yīng)用提供了有力支撐。
值得一提的是，目前，天皰瘡的主要治療藥物包括全身性皮質(zhì)類固醇和單抗類藥物，但高復(fù)發(fā)率、嚴(yán)重不良反應(yīng)及患者長期依賴類固醇等問題凸顯了當(dāng)前未滿足的臨床需求。萬邦德的WP203A長效制劑正在開發(fā)中，美國上市的阿法諾肽制劑尚無天皰瘡適應(yīng)癥的應(yīng)用范圍。
萬邦德表示，此次WP203A用于治療天皰瘡適應(yīng)癥獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定，有利于加快公司藥品國際化布局。此次獲得孤兒藥資格認(rèn)定，萬邦德制藥集團還需按照FDA的規(guī)范要求，進行WP203A用于治療天皰瘡適應(yīng)癥臨床試驗申請。臨床試驗批準(zhǔn)、臨床試驗結(jié)果及上市申請均具有不確定性。
