美國(guó)東部時(shí)間6月17日，制藥巨頭禮來(lái)宣布，將以高達(dá)13億美元的價(jià)格收購(gòu)基因編輯初創(chuàng)公司Verve Therapeutics，包括一筆近10億美元的預(yù)付款。受此消息影響，Verve股價(jià)當(dāng)天收盤大漲超80%。

禮來(lái)此前已經(jīng)與Verve合作開(kāi)發(fā)基因編輯療法，僅需一針便可用于降低心臟病患者的高膽固醇，可以被視為預(yù)防心臟病風(fēng)險(xiǎn)的“疫苗”，有望將心血管疾病的慢性治療轉(zhuǎn)變?yōu)橐淮涡灾委煛?/p>

Verve預(yù)計(jì)，這種基因編輯療法有望在未來(lái)十年內(nèi)推出。

市場(chǎng)分析人士認(rèn)為，禮來(lái)通過(guò)這項(xiàng)收購(gòu)既能獲得重磅減重藥以外其他前沿技術(shù)領(lǐng)域的資產(chǎn)，同時(shí)也仍然聚焦心臟代謝疾病治療領(lǐng)域。禮來(lái)的GLP-1類藥物替爾泊肽今年預(yù)計(jì)將給公司帶來(lái)超過(guò)300億美元的總銷售額。

“10億美元是一筆不錯(cuò)的交易，如果這種基因療法真的有效，至少在美國(guó)將擁有巨大的市場(chǎng)潛力。”一位生物醫(yī)藥投資人對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示。

總部位于美國(guó)波士頓的Verve公司由印度裔科學(xué)家Sekar Kathiresan創(chuàng)立，他專注于基因相關(guān)的心臟疾病研究。Verve正在開(kāi)發(fā)的Verve-102是一種潛在首創(chuàng)的靶向體內(nèi)PCSK9蛋白的基因編輯藥物，通過(guò)CRISPR基因編輯技術(shù)，精準(zhǔn)修改肝臟細(xì)胞DNA的單個(gè)堿基，從而關(guān)閉導(dǎo)致膽固醇升高的PCSK9蛋白的合成通路。

禮來(lái)糖尿病和代謝研發(fā)副總裁露絲·吉梅諾（Ruth Gimeno）表示：“Verve-102有可能成為首個(gè)適用于廣泛患者群體的體內(nèi)基因編輯療法，并可能將心血管疾病的治療模式從慢性護(hù)理轉(zhuǎn)變?yōu)橐淮涡灾委煛！?/p>

據(jù)介紹，Verve-102目前正在一項(xiàng)1b期臨床試驗(yàn)研究中進(jìn)行評(píng)估，并且已經(jīng)獲得了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的快速通道資格。

不過(guò)，也有市場(chǎng)人士表示，基因療法短期內(nèi)還看不到臨床應(yīng)用的前景。機(jī)構(gòu)BMO資本市場(chǎng)分析師埃文·塞格曼（Evan Seigerman）在一份報(bào)告中指出：“我們對(duì)心血管疾病治療領(lǐng)域額外的基因藥物是否有真正的市場(chǎng)需求持懷疑態(tài)度。”他認(rèn)為，目前已經(jīng)有靶向PCSK9的長(zhǎng)效注射降脂藥，同時(shí)口服藥也在研發(fā)中，已經(jīng)能滿足很大一部分市場(chǎng)需求。

PCSK9單抗是繼他汀藥物之后的新一代降脂藥物。相關(guān)臨床數(shù)據(jù)顯示，與他汀類藥物相比，PCSK9抑制劑能夠降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平超過(guò)50%，并降低心血管疾病風(fēng)險(xiǎn)。

在PCSK9注射劑方面，目前中國(guó)市場(chǎng)上也已經(jīng)有多款注射劑產(chǎn)品上市。自2024年下半年以來(lái)，國(guó)家藥監(jiān)局就接連批準(zhǔn)了三款PCSK9單抗。在上個(gè)月的第十九屆東方心臟病學(xué)會(huì)議OCC 2025上，恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的全球首款超長(zhǎng)效PCSK9單抗瑞卡西單抗（商品名：艾心安）正式上市。該產(chǎn)品注射間隔可長(zhǎng)達(dá)8周，突破了目前國(guó)內(nèi)外已獲批的PCSK9單抗需要每2周、4周或6周的注射頻次。

從患者負(fù)擔(dān)角度來(lái)看，PCSK9單抗的月治療費(fèi)用也由此前進(jìn)口原研藥主導(dǎo)時(shí)代的每支近2000元的價(jià)格降至目前的每支300元左右，患者的年治療費(fèi)用不超過(guò)8000元。

近期，包括默沙東和阿斯利康在內(nèi)的制藥巨頭都已經(jīng)公布了在研降膽固醇藥物的數(shù)據(jù)，這兩家公司的PCSK9口服降脂藥可將低密度脂蛋白膽固醇水平降低50%以上。

高盛分析師在近期發(fā)布的一份報(bào)告中稱，口服療法可能會(huì)推動(dòng)PCSK9類藥物的銷售額從目前的約40億美元增長(zhǎng)至2034年的120億美元左右。