“AI（人工智能）制藥最大的優勢是快，因為它加速了‘發現—驗證—重新優化’的循環。”微芯生物研發總監潘德思在接受采訪時如是說。

近期，AI制藥因頻繁的項目合作和投融資事件受到市場關注。證券時報記者從業內了解到，隨著AI加速向醫藥行業滲透，創新藥研發迎來里程碑式進步，AI制藥的成果多點開花。與此同時，AI制藥面臨著商業化困境，解決還需時日。

AI制藥領域大單頻現

近期，AI制藥領域的大額訂單頻現。6月11日，諾和諾德與AI制藥公司Deep Apple Therapeutics達成8.12億美元合作；6月12日，禮來與Juvena Therapeutics（美國AI制藥公司）簽署超過6.5億美元的協議；6月13日，阿斯利康（AZ）與石藥集團達成最高達53億美元合作，利用石藥集團的AI藥物發現平臺開發小分子候選藥物。6月23日，國內AI制藥龍頭企業晶泰控股與DoveTree LLC（美國醫藥界的傳奇創業者及投資人Gregory Verdine所設立的公司）簽署數十億美元管線授權合作意向書；同日，AI制藥公司Formation Bio宣布其子公司已將口服雙重JAK/SYK抑制劑gusacitinib授權給賽諾菲（Sanofi），合作金額最高達5.45億歐元。短短不到一個月時間，近百億美元流向AI制藥行業，引發行業震動。

楊霞/制表 圖蟲創意/供圖

與國際合作熱潮相呼應的是，國內藥企間的合作也在加速。今年5月，翰宇藥業與碳云智肽簽署協議，計劃聯合開發多肽創新藥物，碳云智肽利用人工智能聯合多肽芯片篩選技術，成功篩選出GLP-1R/GIPR/GCGR三重激動劑，作為最終的臨床前候選化合物。

國內AI制藥起步較晚，但近年來發展迅速。以近期達成的高額合作訂單為例，一方面體現出AI制藥商業化應用獲得市場認可，跨國藥企愿意花費真金白銀投入；另一方面也體現了國內藥企在AI制藥領域的突破性進展，尤其是以石藥集團為代表的傳統藥企在AI制藥技術平臺方面的領先優勢。

關于AI制藥的價值，皓元醫藥董事長兼總經理鄭保富博士在接受采訪時表示，AI通過靶點發現、分子設計、臨床試驗優化等全鏈條賦能，直擊傳統新藥研發面臨的周期長、投入大、成功率低的痛點，其技術價值得到廣泛認可，并已跨過“講概念”的初期階段進入技術驗證期。

“傳統藥物研發是一個設計—測試——優化的試錯流程，AI技術大幅縮短了試錯周期，提升了效率，這是一個方面。”潘德思在接受采訪時表示。

潘德思進一步談道，人工智能融合了人類智慧，其能力肯定強于個體，錯誤率略低于人類。AI不僅加速藥物研發的試錯過程，還可能提升每一輪循環的成功率，從而疊加提高整體成功率。目前，微芯生物在新藥早期研發階段，即從設想到發現臨床前候選分子這一環節，部分項目通過AI技術縮短了研發時間，實現提速。

行業投融資活躍

AI制藥曾在2023年受到資本熱捧。在資本加持下，AI制藥經過幾年迭代和發展后，逐步從概念階段走入技術驗證階段，典型特征是臨床研究的成功率開始提升。根據波士頓咨詢2024年發布的研究，AI生成的藥物分子在I期臨床試驗中，成功率高達80%—90%，高于50%的歷史平均水平。這一效率轉變的核心在于AI對藥物研發全流程的滲透。

新藥研發是燒錢的項目，尤其是AI制藥從技術到人才都需要高額投入，離不開資本市場的資金支持。隨著行業積極成果逐步涌現，AI制藥再次獲得市場資金高度青睞。據醫藥魔方數據，2024年AI制藥賽道融資事件超100起，融資總金額近55億美元，較2023年增長約50%。

國內融資略顯弱勢，2024年前三季度19家AI制藥公司完成融資，其中披露融資額的14家企業總融資額約2.63億美元，僅相當于海外單筆大型融資的1/4。

2025年這一情況得到好轉，英矽智能宣布完成約1.23億美元的E輪融資，超額完成既定目標。這一融資事件不僅為英矽智能的發展注入了強大動力，也為整個AI制藥賽道帶來了新的活力與啟示。

英矽智能的AI藥物研發進度較快，其研發的Rentosertib（用于治療特發性肺纖維化的候選藥物）是全球第一個由AI主導發現的藥物進入并完成Ⅱ期臨床試驗，也是目前進展最快的AI藥物。6月3日，英矽智能發布了該藥物在Ⅱa期臨床試驗的積極成果，成為AI制藥領域的里程碑事件。

對于本輪融資回暖情況，正大天晴藥業集團總裁助理、數字創新中心負責人曹奮澤認為，資本市場方面更趨理性，不再聚焦單點算法能力，而更關注平臺化能力、數據閉環與真實藥物開發流程的深度融合。具有跨模態建模能力、管線孵化能力和與監管深度協同能力的企業，將更具長期競爭力。

行業發展按下加速鍵

近年，AI制藥市場規模快速擴張。根據頭豹研究院數據，2019—2024年中國AI制藥市場規模由0.7億元增加至7.3億元，年復合增速達47.8%。預計2025—2028年，市場規模將由12.1億元增加至58.6億元，年復合增速達68.3%。

從相關企業的發展現狀看，AI技術正加速滲透到醫藥制造的全鏈條，并展現出積極的進展。例如正大天晴聚焦“平臺化、系統化、可落地”的建設目標，搭建了從分子設計到臨床開發、從安全評估到合規管理的AI制藥核心平臺，形成了貫穿研發全流程的智能化體系。皓元醫藥構建了多個兼具新穎性、多樣性、潛在成藥性的獨特化合物庫，依托生成式AI技術，縮短研發周期，助力新穎產品的設計以及新合成方法的開發，全面覆蓋生物醫藥領域的小分子化合物應用場景。

石藥集團AI高效藥物發現平臺能夠全流程賦能創新藥物的發現，使新藥早期發現時間直接縮短超30%，研發成本降低近一半，候選化合物篩選準確率提高了近3倍。目前已實現3項對外授權。

AI制藥的各個細分環節也呈現出積極的進展。在靶點發現環節，英矽智能已完成TNIK抑制劑的靶點發現。化合物發現環節，藥明康德自主研發的AI平臺，將化合物設計周期縮短了60%以上。臨床試驗環節，AI技術用于患者招募、試驗設計及結果輸出，康龍化成通過控股海心智惠，利用AI優化患者招募與數據監測，大幅提升臨床試驗效率。

隨著AI技術的快速滲透，業內專家預言：“五年后你將無法在沒有AI的情況下設計出一種藥物。”潘德思表示認同這一觀點，醫藥行業競爭激烈， AI技術應用早期分子發現過程已展現出速度優勢，將來若擴展至各個環節，將進一步提升研發效率，行業提速趨勢不可逆轉，藥企若不應用AI技術，在激烈競爭環境中將可能面臨淘汰危機。

商業化困境待解

AI制藥領域正經歷著前所未有的變革與發展，但也面臨多重挑戰。首先是困擾已久的盈利難題，以英矽智能、晶泰科技為代表的AI藥企至今未走出虧損的困境。

晶泰科技2024年實現營收2.66億元，同比增長52.8%；經調整凈虧損4.57億元，同比收窄12.5%。英矽智能招股書顯示，2024年實現營收6.14億元，同比增長63.49%；凈利潤虧損縮窄到1.2億元。不少AI制藥企業雖然保持了營收的高速增長，但仍未實現盈利。

其次，目前AI藥物尚未實現上市銷售，其商業價值仍待確認。AI制藥發展至今，行業翹首以盼的奇點仍未出現，即商業化能力仍受到市場質疑，目前研發進展較快的AI藥物還處在臨床Ⅱ期階段。

關于AI制藥的商業化困境，潘德思認為，AI制藥推進至臨床Ⅱ期概念驗證，是對技術的重大肯定。盡管AI制藥目前尚處在早期階段，但已縮短了藥物開發的時間。不過，臨床試驗階段時間較長，有固定的規律，需要長時間驗證安全性和療效。目前AI對該階段的助力尚未完全顯現，現階段無法要求AI加速藥物研發的全流程。

此外，AI制藥的數據瓶頸也是困擾行業的重要問題。鄭保富認為，AI制藥的核心在于數據、算力與算法，其中高質量數據是當前主要瓶頸。曹奮澤表示，高質量訓練數據的缺乏，受限于數據獲取成本、隱私合規要求與共享機制薄弱，尤其在罕見病或新靶點研究中尤為突出。同時，數據本身常伴隨信息缺失、錯誤與偏差，負面結果記錄不全也妨礙AI模型對疾病—靶點—療效的全面學習。

針對這些問題，皓元醫藥的答案是融合自有高價值數據與廣泛合作資源，構建獨特數據護城河，為AI算法提供堅實訓練基礎。

曹奮澤表示，未來發展應聚焦三方面突破數據瓶頸：加快推進數據共享、標準制定與稀疏數據建模算法，強化多模態融合以提升模型泛化能力與生物系統理解；探索將物理規律嵌入AI模型，提高科學準確性與數據依賴的魯棒性；發展具備合規追蹤與透明決策機制的可解釋AI工具，提升行業信任度。